Orchard Therapeutics rapporterar tidiga lovande resultat för OTL-201 vid MPS-IIIA

Orchard Therapeutics har presenterat preliminära resultat från sin pågående fas I-studie av OTL-201, en experimentell hematopoetisk stamcellsbaserad genterapi som utvecklas för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA (MPS-IIIA).

Studien inkluderar fem barn, mellan 6 och 24 månader vid behandlingstillfället, som fått OTL-201. Samtliga patienter har uppnått kvarvarande engraftment av genkorrigerade celler och suprafysiologiska nivåer av SGSH-enzymet mätt i vita blodkroppar. Efter sex månaders behandling var SGSH-nivåerna i cerebrospinalvätskan inom eller över normalområdet och har förblivit där vid senare uppföljningar.

De tidiga neurokognitiva resultaten visar att fyra av de fem patienterna har uppvisat en utveckling av kognitiva färdigheter i linje med friska barn. En patient visade en tydlig förbättring jämfört med sjukdomens naturliga förlopp efter 18 månaders uppföljning. Tre andra patienter har en utvecklingskvot (DQ) inom normalintervallet, men kräver längre uppföljningstid.

Behandlingen med OTL-201 har generellt tolererats väl. Sex allvarliga biverkningar har rapporterats, varav flera kopplats till konditionering eller leukaféres. Inga tecken på onkogena integrationer av lentivirusvektorn har observerats hittills.