Pfizer inleder fas 3-studie för hemophilia B-genterapibehandling
Pfizer har inlett sig en avgörande fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av den undersökta genterapi-kandidaten fidanacogene elaparvovec för behandling av hemophilia B.
NEW YORK & PHILADELPHIA – Pfizer Inc. har inlett en avgörande fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av den undersökta genterapi-kandidaten fidanacogene elaparvovec för behandling av hemophilia B, en sällsynt blödningssjukdom. Studien inkluderar en inledande fas för att samla in data om patienternas befintliga faktor IX-ersättningsterapi, som kommer att användas som jämförelsegrupp.
Fas 3-programmet initierades efter att Pfizer tog över ansvaret för Spark Therapeutics hemophilia B-genterapiprogram. Fidanacogene elaparvovec är en undersökt, modifierad adenoassocierad virus (AAV)-vektor som innehåller en gen för koagulationsfaktor IX. Målet är att patienter ska kunna producera faktor IX själva, vilket potentiellt kan eliminera behovet av regelbundna intravenösa infusioner.
Detta steg är en viktig milstolpe för att utveckla en ny behandlingsmetod för patienter med denna ärftliga blödningssjukdom. Hemophilia B orsakas av brist på faktor IX, ett protein som är avgörande för blodets koagulering, och kan leda till allvarliga och potentiellt livshotande blödningar.
Pfizer och Spark Therapeutics har samarbetat kring denna genterapikandidat sedan 2014. Tidigare fas 1/2-studier har visat lovande resultat gällande behandlingens effekt och säkerhet, utan rapporterade allvarliga biverkningar. Pfizer kommer nu att ansvara för alla framtida studier, regulatoriska processer, tillverkning och global kommersialisering.