Pfizer förvärvar licens för läkemedelsutveckling mot spinal muskelatrofi
Pfizer Inc. har ingått ett licensavtal med Repligen Corporation för att vidareutveckla ett läkemedelsprogram mot spinal muskelatrofi (SMA). Avtalet omfattar substansen RG3039 och dess backuper.
Läkemedelsföretaget Pfizer Inc. har tecknat ett exklusivt globalt licensavtal med Repligen Corporation för att ta över vidareutvecklingen av ett läkemedelsprogram inriktat på spinal muskelatrofi (SMA). Programmet inkluderar den kliniskt prövade substansen RG3039 samt backup-föreningar och tillhörande teknologier, ursprungligen licensierade från Families of SMA (FSMA).
Enligt avtalet kan Repligen erhålla upp till 70 miljoner dollar från Pfizer, inklusive en initial betalning på 5 miljoner dollar och potentiella framtida milstolpesbetalningar uppgående till 65 miljoner dollar. Dessutom kommer Repligen att erhålla royalties på framtida försäljning av de SMA-föreningar som utvecklas under avtalet.
Repligen kommer att slutföra de två första kohorterna av en fas 1-studie som utvärderar RG3039 hos friska frivilliga under första kvartalet 2013. Därefter kommer Pfizer att ta fullt ansvar för SMA-programmet, inklusive genomförande av registreringsstudier som krävs för produktgodkännande.
Spinal muskelatrofi är en sällsynt, tidigt debuterande neurodegenerativ genetisk sjukdom där det finns ett stort behov av nya behandlingslösningar. Pfizer, som har expertis inom genetiska sjukdomar och särläkemedel, beskrivs som en ledande partner för att accelerera utvecklingen av terapier för SMA.