Positiva resultat för Pfizers läkemedelskandidat HYMPAVZI vid hemofili
En fas 3-studie visar att injektionsbehandlingen HYMPAVZI avsevärt minskar blödningsfrekvensen hos patienter med hemofili A eller B som utvecklat hämmande antikroppar.
Pfizer har redovisat positiva resultat från fas 3-studien BASIS, som utvärderar läkemedlet HYMPAVZI (marstacimab) för behandling av hemofili A och B. Studien visar att en veckovis subkutan injektion är mer effektiv än behovsbaserad behandling för patienter som utvecklat inhibitorer – antikroppar som gör konventionell faktorersättning ineffektiv.
Resultaten visade en minskning av den årliga blödningsfrekvensen med 93 procent jämfört med kontrollgruppen. Studien omfattade 48 deltagare och bekräftade även en god tolerabilitet utan rapporterade fall av tromboemboliska händelser eller dödsfall. Enligt huvudprövaren Davide Matino erbjuder den nya behandlingsmetoden potential för patientgrupper med högt sjukdomstryck.
HYMPAVZI verkar genom att hämma tissue factor pathway inhibitor (TFPI), vilket skiljer läkemedlet från traditionella ersättningsterapier. Pfizer planerar nu att inleda dialoger med tillsynsmyndigheter för att ansöka om godkännande för den specifika patientgruppen.