Pharmainitiative Bayern kräver "AMNOG 2.0" för läkemedelsinnovationer

Pharmainitiative Bayern har publicerat en policyrapport där man kräver en reform av den tyska läkemedelslagen (AMNOG). Reformen, som kallas "AMNOG 2.0", syftar till att påskynda tillgången till innovativa läkemedel, inklusive de som är avsedda för sällsynta sjukdomar och avancerade cell- (ATMP) och genterapier.

Den nuvarande AMNOG-processen, som har varit i bruk sedan 2011, utvärderar mervärdet av nya läkemedel för att säkerställa prissättning och tillgänglighet. Enligt Pharmainitiative Bayern har processen strukturella brister som försvårar utvärderingarna, särskilt för särläkemedel och ATMP-läkemedel. Dessa läkemedel, som kan erbjuda nya behandlingsmöjligheter för allvarliga och tidigare obefintliga sjukdomar, får inte alltid en rättvis bedömning enligt nuvarande standarder.

I rapporten anges att användningen av randomiserade kontrollerade studier (RCT) och vanliga jämförelseterapier vid utvärderingen av särläkemedel och ATMP-läkemedel inte ofta erkänner den verkliga potentialen hos dessa innovativa behandlingar. Detta beror på små patientgrupper och etiska skäl som hindrar utförandet av randomiserade läkemedelsstudier i alla fall.

"Vi behöver anpassade utvärderingslogiker för särläkemedel och ATMP-läkemedel", säger Dr. Andreas Heigl, chef för hälso- och sjukvårdspolitik på Servier och en av författarna till rapporten. Han betonar att de nuvarande utvärderingsstandarderna härrör från en tid då sådana genombrott var omöjliga och utgör ett hinder för framtidens medicin.

Pharmainitiative Bayern kräver en formell process inom AMNOG för att erkänna "speciella terapeutiska situationer". Dessa inkluderar sällsynta sjukdomar där statistiskt betydelsefulla studier är utmanande, samt allvarliga och livshotande sjukdomar där randomiserade studier inte är etiskt genomförbara. Målet är att säkerställa att läkemedlens värdering motsvarar deras medicinska betydelse och att de snabbt når patienterna.