Prime Medicine påbörjar in vivo-genredigering på människa
Det amerikanska bioteknikföretaget Prime Medicine har genomfört den första direkta redigeringen av DNA inuti en människa för att behandla Wilsons sjukdom.
Prime Medicine meddelade i oktober att bolaget genomfört den första kliniska behandlingen där DNA redigerats direkt inuti en patients kropp. Patienten i fråga lider av Wilsons sjukdom, en genetisk störning som gör att kroppen inte kan utsöndra överskottskoppar, vilket leder till skador i lever och hjärna.
Behandlingen använder bolagets egenutvecklade plattform för genredigering för att direkt skriva om DNA i leverceller. Idag är den enda kurativa metoden för sjukdomen levertransplantation, vilket är förenat med betydande kirurgiska risker och begränsad tillgång på organ.
Enligt företagets medicinska chef, Mohammed Asmal, syftar tekniken till att erbjuda en engångsbehandling som kan stoppa sjukdomsförloppet innan irreversibla skador uppstår. Resultat från den aktuella kliniska prövningen förväntas publiceras under 2027.
Bolaget fokuserar nu på att utvärdera säkerhet och effektivitet hos tekniken. Genom att minimera oönskade genetiska modifieringar strävar Prime Medicine efter att etablera en metod som i framtiden kan adressera ett brett spektrum av genetiska mutationer.