Ractigen Therapeutics presenterar positiva data för RAG-18 vid behandling av Duchennes muskeldystrofi
Ractigen Therapeutics har presenterat positiva resultat från sin första kliniska prövning av fas I med RAG-18 för Duchennes muskeldystrofi. Läkemedlet visade sig öka utrofinuttrycket och förbättra muskelhistologin.
Ractigen Therapeutics har presenterat de första kliniska data från människor för sin läkemedelskandidat RAG-18, avsedd för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD). Resultaten, som presenterades i mars 2026 vid Världsmuskelorganisationens (WMS 2026) kongress, visar att läkemedlet säkert kan öka uttrycket av det endogena utrofiproteinet i mänskliga skelettmuskler.
Studien utgör det första kliniska beviset på mekanismen bakom RNA-aktiveringsterapi (RNAa) vid en monogenetisk sjukdom. Läkemedlet RAG-18 levereras systemiskt som en liten aktiverande RNA-molekyl (saRNA). Analys av muskelbiopsier visade en 3,5 till 5,3 gånger ökning av utrofin på sarcolemman. Förbättringar observerades också i musklernas histopatologiska omstrukturering.
Patienter i studien uppvisade dessutom gynnsamma trender i motoriska och pulmonella funktionella mätvärden. Läkemedlet visade en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil, utan dosbegränsande toxiciteter (DLT) eller allvarliga biverkningar (SAE). Rekryteringen till den andra doseringsarmen av studien är nu fullbordad.
RAG-18 utvecklas med Ractigens RNAa-plattform och levereras via företagets LiCO™-teknologi som en vattenbaserad lösning genom månatliga intravenösa infusioner. Metoden aktiverar cellens egna transkriptionsmaskineri för att öka utrofinproduktionen, utan användning av virusvektorer eller permanent DNA-redigering. RAG-18 har erhållit status som särläkemedel (ODD) och sällsynt barnsjukdom (RPDD) från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA).