Ractigen Therapeutics presenterar RNA-aktiveringsterapi för Duchennes muskeldystrofi

Ractigen Therapeutics har valts ut för att presentera de första kliniska data från människor som rör deras RNA-aktiveringsterapi för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD). Presentationen sker som en sen anmäld muntlig presentation vid den 31:a årliga kongressen för World Muscle Society, vilket indikerar studiens omedelbara betydelse för forskningsfältet.

Utmärkelsen sen anmälan är reserverad för resultat som programkommittén bedömer vara av omedelbart intresse för fältet. Presentationen förväntas ge de första kliniska bevisen för att en liten aktiverande RNA-molekyl (saRNA) kan aktivera produktionen av muskelproteiner hos patienter med DMD. Denna genetiska sjukdom leder till progressiv muskelsvaghet och degenerering.

Duchennes muskeldystrofi är en allvarlig, ärftlig sjukdom som främst drabbar pojkar och förekommer hos ungefär en av 3500–5000 nyfödda pojkar. Nuvarande behandlingsmetoder fokuserar på symtomlindring och att bromsa sjukdomens förlopp, men botande behandlingar saknas. Nya terapeutiska strategier, som Ractigen's saRNA-teknologi, erbjuder möjligheter att utveckla mer målinriktade terapier.

World Muscle Society är en sammankomst för ledande forskare och kliniker inom neuromuskulära sjukdomar. Ractigen's presentation förväntas väcka stort intresse då den kan representera ett nytt angreppssätt för behandling av DMD, med målet att adressera den underliggande sjukdomsmekanismen. Mer detaljerad information om presentationen kommer att finnas tillgänglig i kongressprogrammet.