REGENXBIO presenterar positiv data för sin genterapi för diabetisk retinopati efter tre år
REGENXBIO har presenterat positiva långtidsdata för sin undersökande genterapi surabgeenilomparvovec för diabetisk retinopati. Behandlingen visade hållbar effekt utan synhotande händelser efter tre år.
ROCKVILLE, Maryland – REGENXBIO Inc. meddelade den 24 september 2026 positiva långtidsuppföljningsdata från den pågående Fas II ALTITUDE®-studien av den undersökande genterapin surabgeenilomparvovec (sura-vec) för behandling av diabetisk retinopati (DR) via suprachoroidal administrering. Resultaten presenterades vid Retina Society's 59:e årliga vetenskapliga möte.
Resultaten från den långsiktiga uppföljningen visade att en engångsdos av sura-vec, administrerad via suprachoroidal leverans till patienter med icke-proliferativ diabetisk retinopati (NPDR) i dosnivå 3 (1.0×10¹² GC/öga), upprätthöll hållbar effekt efter tre år. En majoritet av deltagarna (60%, n=6/10) uppnådde en förbättring på mer än två steg på skalan för diabetisk retinopati (DRSS) utan behov av ytterligare DR-behandling. Inga synhotande händelser observerades hos dessa deltagare. Kortvarig profylaktisk behandling med topikal steroid orsakade ingen intraokulär inflammation.
"Dessa senaste långtidsresultat är mycket uppmuntrande och förstärker sura-vecs potential att förändra behandlingslandskapet för miljontals patienter med icke-proliferativ diabetisk retinopati", sade Steve Pakola, M.D., Chief Medical Officer på REGENXBIO. "De treåriga data fortsätter att visa meningsfulla förbättringar i DRSS samtidigt som sjukdomsprogressionen minskar."
Diabetisk retinopati är den ledande orsaken till synförlust hos vuxna i åldrarna 24-75 år globalt och påverkar nära 10 miljoner människor enbart i USA. Nuvarande behandlingsalternativ, som ofta kräver upprepade injektioner, utgör en betydande börda. En engångsbehandling med sura-vec skulle kunna minska eller eliminera behovet av pågående intraokulära injektioner och minska risken för synhotande komplikationer, vilket skulle innebära en betydande förändring för patienter med diabetes.
REGENXBIO utvecklar sura-vec för en rad kroniska näthinnesjukdomar. Företaget fokuserar på att utveckla engångsbehandlingar för sällsynta sjukdomar och näthinnesjukdomar med hjälp av sin AAV-genterapiteknologi.