REGENXBIO siktar på ansökan för Duchennes muskeldystrofi under början av 2027
Bioteknikbolaget REGENXBIO presenterar status för sina pågående kliniska program och finansiella läge efter tredje kvartalet.
REGENXBIO har meddelat att bolaget planerar att lämna in en BLA-ansökan för RGX-202 för behandling av Duchennes muskeldystrofi under det första kvartalet 2027. Målet är att erhålla ett potentiellt accelererat godkännande under andra halvåret 2027.
Utöver detta väntar bolaget topline-data från de pivotala studierna ATMOSPHERE och ASCENT rörande subretinal behandling av våt åldersrelaterad makuladegeneration (wet AMD) under fjärde kvartalet 2026. Samtidigt löper den kliniska fas IIb/III-studien NAAVIGATE för diabetisk retinopati vidare enligt fastställd plan.
Fokus för verksamheten ligger nu på att navigera genom den regulatoriska processen för de ledande läkemedelskandidaterna. Framgång i de kommande studierna är avgörande för bolagets position inom sektorn för avancerade terapier.