RESTEM startar klinisk prövning för muskeldystrofi

Bioteknikföretaget RESTEM har tillkännagivit starten av en Fas 1/2a klinisk studie för Restem-L, en cellterapi som syftar till att behandla facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD). Den första patienten har nu doserats i studien, som är utformad för att utvärdera säkerheten och preliminära effekt av UMPCs hos FSHD-patienter.

Den kliniska studien finansieras av SOLVE FSHD, en organisation som fokuserar på att påskynda behandlingar för den sällsynta neuromuskulära sjukdomen. FSHD kännetecknas av progressiv muskelsvaghet, främst påverkar ansikte, skulderblad och överarmar. Det finns för närvarande inga godkända terapier för tillståndet.

RESTEMs Restem-L-terapi använder modifierade progenitorceller från navelsträngens slemhinna (UMPCs). Fas 1/2a-studien är en randomiserad, placebokontrollerad studie som kommer att inkludera 16 patienter. Primärt effektmått är säkerhet, medan sekundära effektmått inkluderar immunologiska och inflammatoriska markörer, funktionella resultat rapporterade av patienter och kliniker, samt biomarkörer från MR och muskelbiopsier.

"Denna kliniska prövning tillåter oss att utforska Restem-Ls potential bortom autoimmuna sjukdomar och utvidga vår räckvidd till andra inflammationsdrivna allvarliga tillstånd med stort medicinskt behov såsom FSHD," sade Andres Isaias, VD för RESTEM. Företaget utvecklar cellterapier som är "off-the-shelf" och utformade för att modulera immunsystemet.

FSHD drabbar uppskattningsvis 1 av 8000 människor globalt. Nuvarande hantering av tillståndet fokuserar på symtomlindring, bromsning av sjukdomsprogression och förbättring av livskvalitet.