Ribo Life Science lämnade in europeisk ansökan för klinisk studie av ny behandling

Suzhou Ribo Life Science och dess svenska dotterbolag Ribocure Pharmaceuticals AB har lämnat in en klinisk prövningsansökan (CTA) till den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för en fas 1-studie. Ansökan avser det nya RNAi-baserade läkemedelskandidaten RBD3133, som utvecklats av Ribo Life Science och är designad för att minska INHBE-proteinet.

Läkemedelskandidaten syftar till att behandla en sällsynt genetisk sjukdom känd som homocystinuri (HCU). HCU leder till ackumulering av homocystein i kroppen, vilket kan orsaka allvarliga hälsoproblem som skelettproblem, blodproppar och kognitiva störningar. Befintliga behandlingsalternativ är begränsade.

Fas 1-studien kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för RBD3133 hos friska frivilliga vid forskningsanläggningar i Europa. Om studien fortlöper som planerat, kan Ribo Life Science gå vidare till fas 2- och fas 3-studier senare.

Ribo Life Science fokuserar på utveckling av nya RNA-baserade terapier. Bolagets börsnotering i Hongkong tidigare i år har gett ytterligare finansiering för dess forsknings- och utvecklingsverksamhet.