Ribo presenterade positiva fas 2a-resultat för vortosiranstudie hos patienter med kranskärlssjukdom
Ribo Life Science presenterade positiva resultat från en europeisk fas 2a-studie som visade att vortosiran effektivt hämmade koagulationsfaktor XI hos patienter med kranskärlssjukdom utan signifikanta blödningar. Studien ger det första kliniska beviset för effektiviteten av siRNA-medierad FXI-hämning vid upprepad dosering.

Läkemedelsföretaget Ribo Life Science meddelade den 23 juli 2026 positiva resultat från en europeisk fas 2a-studie av vortosiran (RBD4059), en siRNA-terapi som riktar sig mot koagulationsfaktor XI (FXI). Studien undersökte läkemedelskandidaten hos patienter med kronisk kranskärlssjukdom (CAD) som stod på standardbehandling med aspirin.
Studien, som var randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad, visade att vortosiran generellt tolererades väl. Substansen resulterade i en uttalad, dosberoende och långvarig hämning av FXI-aktiviteten, särskilt hos patienter som fick högre doser. I högdosgruppen uppnåddes en genomsnittlig maximal sänkning av FXI-aktiviteten på 92 %, som varade i flera månader efter avslutad dosering. Detta antyder potential för administrering var tredje till sjätte månad.
Resultaten utgör världens första kliniska proof-of-concept för siRNA-medierad FXI-hämning hos patienter med CAD vid upprepad dosering. Ribo menar att detta stärker vortosirans potential som en distinkt, långtidsverkande antikoagulantbehandling. Genom att specifikt hämma FXI syftar vortosiran till att minska risken för trombos samtidigt som hemostasen bibehålls, vilket kan möta ett betydande medicinskt behov inom kardiovaskulär sjukdom.
Inga behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar, signifikanta blödningar eller kliniskt relevanta, icke-allvarliga blödningar observerades. Detta stödjer enligt Ribo en förbättrad säkerhetsprofil jämfört med befintliga antikoagulantia. Företaget har lanserat ORBIT-XI-programmet, vilket inkluderar flera fas 2b-studier, som ett steg mot Fas 3-utveckling för olika indikationer.