RiboX Therapeutics får FDA-godkännande för in vivo CAR-terapi vid autoimmuna cytopenier

RiboX Therapeutics har mottagit ett godkännande för en ny läkemedelsutvecklingsansökan (IND) från amerikanska läkemedelsverket (FDA) för sin terapi RXIM002. Detta godkännande öppnar dörren för att inleda en klinisk fas 1-studie.

Studien kommer att utvärdera en riktad, lipidnanopartikel-levererad, in vivo CAR-T-terapi avsedd för behandling av autoimmuna cytopenier. Autoimmuna cytopenier är tillstånd där kroppens eget immunsystem attackerar dess blodkroppar.

RXIM002 använder sig av cirkulär RNA-teknologi (circRNA) för genterapi. Denna metod skiljer sig från traditionella RNA-terapier och syftar till att förbättra terapins effektivitet och säkerhet genom mer exakt inriktning.

Fas 1-studien har som primärt mål att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av RXIM002 hos patienter med autoimmuna cytopenier. Resultaten från denna studie kommer att ligga till grund för eventuell vidareutveckling av terapin.