Roots Analysis identifierar tio ledande cell- och genterapiunternehmen
Forskningsföretaget Roots Analysis publicerade i augusti 2023 en lista över tio ledande företag inom cell- och genterapi. Dessa företag utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och genetiska sjukdomar.
Roots Analysis, ett marknadsundersökningsföretag, presenterade i augusti 2023 en lista över tio av de mest framstående företagen inom cell- och genterapi. Analysen omfattade nästan 480 företag som fokuserar på att utveckla cell- och genterapi på olika nivåer.
Cell- och genterapi erbjuder nya behandlingsalternativ för sjukdomar som tidigare saknat effektiva botemedel, såsom cancer och sällsynta genetiska tillstånd. Särskilt T-cellsterapier, inklusive CAR T-cellterapi, har visat sig effektiva för att eliminera cancerceller. Fram till 2023 pågick över 1 035 kliniska prövningar för dessa terapier.
Det finns över 7 000 typer av sällsynta sjukdomar, ofta orsakade av genetiska avvikelser, och flera genterapi-strategier har utvecklats för deras behandling. Exempel inkluderar terapier för sicklecellanemi, Parkinsons sjukdom och spinal muskelatrofi. Den ökande förståelsen för genetiska sjukdomar och behovet av effektivare genmodifiering driver sektorn framåt.
Totalt undersöks över 1 000 cell- och genterapi-kandidater, och mer än 40 behandlingar har redan godkänts av tillsynsmyndigheter. Kända exempel inkluderar Gilead Sciences Tecartus och Bristol Myers Squibb Breyanzi för cancerbehandling, samt Sarepta Therapeutics Elevidys för Duchennes muskeldystrofi. Sektorn involverar betydande investeringar i forskning, utveckling och tillverkning.
Informationen från Roots Analysis bygger på en omfattande analys av marknaderna för T-cellsterapi och genterapi. Företagen på listan, såsom BridgeBio och Intellia Therapeutics, har säkrat betydande finansiering för sitt utvecklingsarbete.