Sanofi får status som särläkemedel i Japan för IgG4-relaterad sjukdom
Japanska myndigheter har gett Sanofis rilzabrutinib status som särläkemedel för behandling av IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD). Läkemedelskandidaten utvärderas för behandling av sällsynta immunmedierade sjukdomar.
Det franska läkemedelsföretaget Sanofi har erhållit status som särläkemedel från Japans ministerium för hälsa, arbete och välfärd (MHLW) för sin läkemedelskandidat rilzabrutinib. Godkännandet gäller behandling av IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD), en sällsynt och progressiv kronisk sjukdom orsakad av immunsystemet, där kroppens eget immunförsvar attackerar olika vävnader och organ och orsakar skador.
Status som särläkemedel beviljas i Japan för läkemedel som är avsedda för behandling av sällsynta sjukdomar eller tillstånd med otillfredsställda medicinska behov. Rilzabrutinibs användning för behandling av IgG4-RD har studerats i en fas 2-studie, vars resultat presenterades vid den europeiska reumatologiföreningens (EULAR) kongress 2025. I studien minskade läkemedlet sjukdomsaktivitet och behovet av kortikosteroidbehandling, med en säkerhetsprofil som överensstämde med tidigare studier.
Sanofi undersöker rilzabrutinib för behandling av flera sällsynta immunmedierade sjukdomar. Läkemedlet har tidigare fått liknande erkännanden från globala tillsynsmyndigheter för IgG4-RD. Dessutom har rilzabrutinib godkänts i USA, Europeiska unionen och Förenade Arabemiraten för behandling av immunologisk trombocytopeni (ITP), och en granskning för ITP pågår i Japan.
Rilzabrutinib är en oral, reversibel kovalent hämmare av Brutons tyrosinkinasi (BTK) som syftar till att återställa immunbalansen. BTK spelar en central roll i flera immunmedierade sjukdomar och inflammatoriska processer. Företaget fortsätter att utvärdera läkemedelskandidaten för olika sjukdomar.