Sanofi får godkännande i Kina för två läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar
Kinas läkemedelsmyndighet NMPA har godkänt Sanofis läkemedel Qfitlia (fitusiran) och Cablivi (kaplatsizumab) för sällsynta blodsjukdomar. Godkännandena utökar behandlingsalternativen för patienter med hemofili och trombosytopenisk purpura.
Paris, 11 december 2025 – Sanofi har erhållit godkännande från Kinas nationella läkemedelsmyndighet (NMPA) för två nya läkemedel för sällsynta blodsjukdomar: Qfitlia (fitusiran) för behandling av hemofili och Cablivi (kaplatsizumab) för förvärvad trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP). Godkännandena representerar ett steg i Sanofis åtagande att tillhandahålla innovativa behandlingar för patienter med betydande medicinska behov i Kina.
Qfitlia, som är den första behandlingen som sänker antitrombin för profylax vid hemofili, administreras via subkutan injektion. Läkemedlet visade sig i fas 3-studier (ATLAS) ge en kliniskt meningsfull skydd mot blödningar, även hos patienter med inhibitorer mot faktor VIII eller IX. Hemofili drabbar över 40 000 personer i Kina.
Cablivi är en Nanobody-terapi riktad mot von Willebrand-faktorn och är avsedd för vuxna och ungdomar från 12 års ålder med förvärvad/immunologisk trombocytopenisk purpura (aTTP/iTTP). Denna sällsynta och livshotande blodsjukdom har en dödlighet på upp till 20% trots standardbehandlingar. Cablivi verkar genom att hämma bildningen av mikroblodproppar som orsakar organskador.
Godkännandena av Qfitlia och Cablivi stärker Sanofis portfölj inom sällsynta hematologiska sjukdomar i Kina. Läkemedelsföretaget har tidigare under året fått godkännande för flera andra preparat i Kina, vilket speglar en stark expansion på den kinesiska marknaden.