Nya data visar Nexviazymes säkerhet och effekt vid Pompe-sjukdomen

Sanofi har publicerat nya kliniska resultat för Nexviazyme (avalglukosidas alfa), ett läkemedel för behandling av Pompe-sjukdom. De nya rönen, som presenterades vid den 20:e årliga WORLD Symposium, visar på läkemedlets kliniska säkerhet, fördelar och långvariga effekt i en rad olika patientpopulationer.

Data indikerar att Nexviazyme signifikant förbättrade ptos (hängande ögonlock) hos pediatriska patienter med infantil Pompe-sjukdom (IOPD). Dessa resultat kommer från en långtidsförlängning av fas 2 Mini-COMET-studien. Dessutom presenterades initiala data från fas 3 Baby-COMET-studien, som undersöker avalglukosidas alfa hos aldrig tidigare behandlade IOPD-patienter. Ptos kan leda till synnedsättning och minskad livskvalitet och påverkar cirka 50 procent av IOPD-patienterna.

Symposiumet inkluderade även presentationer av data rörande användningen av avalglukosidas alfa vid sen debut av Pompe-sjukdom (LOPD). Långsiktiga resultat från NEO-EXT-studien, upp till åtta års uppföljning, samt realvärldsdata från den internationella Pompe-registret, stöder läkemedlets långvariga effekt och gynnsamma säkerhetsprofil.

Sanofi betonade att de presenterade data förstärker värdet av avalglukosidas alfa för behandling av Pompe-sjukdom. Företagets forskare fortsätter att följa vetenskapen och resultaten för att adressera fortsatt odiagnostiserade behov, med bevis som visar på behandlingens långvarighet och gynnsamma effekt- och säkerhetsprofil över ett brett spektrum av patienttyper och kliniska omständigheter.

I den jämförande COMET-studien rapporterades färre infusionsrelaterade reaktioner (IAR) i avalglukosidas alfa-armen jämfört med alglukosidas alfa-armen. De vanligaste biverkningarna var klåda och nässelutslag, och majoriteten av reaktionerna var milda till måttliga.