Sanofi presenterar data om sällsynta blodsjukdomar vid internationell konferens

Läkemedelsföretaget Sanofi kommer att presentera 18 nya studieresultat, inklusive fem muntliga presentationer, vid International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) kongressen i Washington D.C. mellan den 21–25 juni 2025. Presentationerna fokuserar på sällsynta blodsjukdomar, med särskilt fokus på immunologisk trombocytopeni (ITP) och hemofili.

Sanofi kommer att redogöra för data kring rilzabrutinib, en oral BTK-hämmare, gällande säkerhet och effekt vid ITP. Nya resultat från LUNA 3-studien belyser hur läkemedlet kan bidra till att öka blodplättsnivåerna. Rilzabrutinib granskas för närvarande av regulatoriska myndigheter i USA, EU och Kina för behandling av ITP. Ett beslut från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA väntas i augusti 2025.

Utöver detta presenteras data relaterade till Sanofis hemofilibehandlingar ALTUVIIIO och Qfitlia. Modelleringsdata för Qfitlia förutsäger ett samband mellan sänkta antitrombin-nivåer och skydd mot blödningar. Långtidsdata för ALTUVIIIO bekräftar dess effekt och säkerhetsprofil hos vuxna och barn med svår A-hemofili.

Sanofi betonar sitt engagemang för att finna lösningar för sällsynta blodsjukdomar med betydande medicinska behov. Bolaget ser potential i rilzabrutinib att adressera underliggande orsaker till inflammation och immunregleringsstörningar vid sällsynta sjukdomar.

Sanofi strävar efter att stärka sin position som ledare inom hemofilibehandling genom att erbjuda ett bredare utbud av behandlingsalternativ, vilket de nya presenterade studieresultaten exemplifierar.