Sanofi får godkännande för hemophilia A och B i USA

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt Sanofis Qfitlia (fitusiran), som är den första antithrombin-sänkande terapin för hemophilia. Läkemedlet är avsett att förebygga eller minska frekvensen av blödningar hos vuxna och ungdomar (från 12 år och äldre) med hemophilia A eller B, med eller utan inhibitorer.

Godkännandet baseras på data från fas 3-studierna ATLAS, som visade kliniskt meningsfull skydd mot blödningar, mätt genom årlig blödningsfrekvens (ABR). Läkemedlet verkar genom att sänka nivån av antitrombin, ett protein som hämmar blodkoagulering. Denna mekanism bidrar till att öka trombinbildningen och återställa hemostasen hos personer med hemophilia.

Qfitlia använder små-interfererande RNA-teknologi, vilket möjliggör låg behandlingsfrekvens, subkutan administrering och injektioner med låg volym. Läkemedlet kan ges så få som sex gånger per år via en förfylld penna eller spruta och nål. Detta skiljer sig från tidigare behandlingar där patienter kan ha behövt välja mellan effektiv blödningskontroll och bekväma doseringsscheman.

Läkemedelsföretaget Sanofi betonade att Qfitlia har potential att förändra landskapet för hemophilia-behandlingar avsevärt genom att erbjuda effektivt skydd mot blödningar, sällan administrering och förenklad administrering. Enligt företaget erbjuder Qfitlia det lägsta antalet doser av alla profylaktiska terapier, och dess pris kommer att vara jämförbart med andra profylaktiska hemophilia-behandlingar. FDA beviljade tidigare Qfitlia status som särläkemedel och prioriterad granskning.