Sanofi fick status som särläkemedel i USA för multipel myelom-behandling
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat status som särläkemedel till Sanofis SAR446523. Läkemedelskandidaten utvärderas för behandling av patienter med recidiverande eller refraktärt multipelt myelom.
Paris, 30 juli 2025 – USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat status som särläkemedel (Orphan Drug Designation) till Sanofis läkemedelskandidat SAR446523. Denna monoklonala antikropp är inriktad mot GPRC5D och utvärderas för behandling av patienter med recidiverande eller refraktärt multipelt myelom (MM), en plasma cellcancer.
Status som särläkemedel ges till läkemedel som riktar sig mot ovanliga medicinska tillstånd som drabbar färre än 200 000 personer i USA. SAR446523 är en IgG1-antikropp med förbättrad antikroppsberoende cellulär cytotoxicitet (ADCC) som specifikt binder till GPRC5D-proteinet, vilket uttrycks högt på myelomceller men lågt i frisk vävnad.
Sanofi genomför en pågående fas 1-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av SAR446523 hos patienter med recidiverande eller refraktärt multipelt myelom. Företaget har tidigare utvecklat godkända terapier inom hematologi och onkologi.
Multipel myelom är en ovanlig men allvarlig cancersjukdom som drabbar plasmaceller. Trots tillgängliga behandlingar är sjukdomen fortfarande obotlig och det finns ett behov av nya behandlingsalternativ, särskilt för patienter där befintliga terapier har slutat ge effekt.