Sanofis Nexviazyme uppnådde målen i fas 3-studie för spädbarn med Pompe-sjukdom
Sanofis läkemedel Nexviazyme har visat positiva resultat i fas 3-studien Baby-COMET hos spädbarn med Pompe-sjukdom. Läkemedlet uppnådde alla primära och sekundära studiedesignmål.
Sanofi meddelade den 30 juni 2026 att dess läkemedel Nexviazyme (avalglukosidas alfa) uppnådde alla primära och sekundära målsättningar i fas 3-studien Baby-COMET, som undersökte behandlingen av spädbarn med Pompe-sjukdom. Det primära målet, andelen deltagare som levde och var fria från invasiv ventilator vid 52 veckors behandling, uppnåddes hos tidigare obehandlade spädbarn i åldrarna noll till sex månader.
Studien visade också numeriska förbättringar i andra mått på sjukdomsprogression vid 52 veckor. Dessutom uppnåddes alla sekundära målsättningar, inklusive andelen deltagare som levde och var fria från invasiv ventilator vid 12 och 18 månaders ålder. Sanofi planerar att lägga fram dessa data för stöd för en regulatorisk ansökan i USA för att behandla spädbarns Pompe-sjukdom under andra halvåret 2026.
Pompe-sjukdom är en sällsynt, ärftlig progressiv neuromuskulär sjukdom som orsakas av brist på enzymet alfa-glukosidas. Spädbarnsformen av Pompe-sjukdom (IOPD) är den mest aggressiva varianten och kan leda till allvarliga och potentiellt dödliga komplikationer utan behandling. Nexviazyme är utformat för att underlätta cellupptaget av enzymet och kan hjälpa till att avlägsna överskott av glykogen som ackumuleras i muskelceller och skadar muskler.
I Baby-COMET-studien tolererades Nexviazyme väl, och dess säkerhetsprofil överensstämde med den etablerade profilen för avalglukosidas alfa. Inga allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar, dödsfall eller avbrott rapporterades. Infusionsrelaterade reaktioner var hanterbara och förekom hos 29,4% av deltagarna.
Resultaten kommer att presenteras den 8 juli 2026 vid den 19:e internationella kongressen för neuromuskulära sjukdomar i Florens, Italien. Nexviazyme är redan godkänt i flera länder för behandling av Pompe-sjukdom. I USA godkändes det 2021 för sen debut av Pompe-sjukdom, och i Europa (under namnet Nexviadyme) godkändes det 2022 för långtidsbehandling för både sen debut och spädbarnsformen av Pompe-sjukdom.