Sanofis rilzabrutinib godkänt som banbrytande terapi i USA för WAIHA

Det franska läkemedelsföretaget Sanofi har mottagit positiv respons gällande sitt läkemedel rilzabrutinib.

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) beviljade i februari 2026 rilzabrutinib (handelsnamn Wayrilz) status som banbrytande terapi för behandling av den ovanliga sjukdomen varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA). Samtidigt har Japans ministerium för hälsa, arbete och välfärd gett läkemedlet status som särläkemedel för samma indikation.

Båda godkännandena baseras på kliniska data från den pågående LUMINA 2-studien. wAIHA är en sällsynt autoimmun sjukdom där nedbrytningen av röda blodkroppar kan leda till anemi, trötthet och allvarliga organskador. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar som specifikt riktar sig mot grundorsaken till detta sällsynta tillstånd.

FDA:s status som banbrytande terapi syftar till att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedel som är avsedda att behandla allvarliga eller livshotande tillstånd och där preliminära kliniska bevis tyder på att terapin kan visa betydande förbättring jämfört med tillgängliga behandlingsalternativ. Särläkemedelsstatus i Japan tilldelas läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar med stort medicinskt behov.

Rilzabrutinib är redan godkänt i USA, EU och Förenade Arabemiraten för behandling av vuxna med immunologisk trombocytopeni (ITP) under varumärket Wayrilz. Läkemedlets användning för wAIHA är fortfarande under utredning.