Sanofis rilzabrutinib får genombrottsstatus i USA och status som särläkemedel i Japan för behandling av wAIHA

Sanofi har erhållit status som "breakthrough therapy" från USA:s Food and Drug Administration (FDA) för rilzabrutinib (Wayrilz), en ny oralt administrerad, reversibel Brutons tyrosinkinashämmare (BTKi). Läkemedlet utvecklas för behandling av varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA), en sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av för tidig destruktion av röda blodkroppar.

Samtidigt har Japans ministerium för hälsa, arbets- och välfärdsfrågor beviljat rilzabrutinib status som särläkemedel (orphan drug) för samma tillstånd. Dessa utnämningar baseras på kliniska data från den pågående fas 2b-studien LUMINA 2, som utvärderar effektiviteten och säkerheten av rilzabrutinib hos patienter med wAIHA. En fas 3-studie, LUMINA 3, pågår också och jämför rilzabrutinib med placebo.

För närvarande finns ingen godkänd behandling som specifikt riktar sig mot de underliggande orsakerna till denna sällsynta autoimmuna tillstånd, som kan leda till anemi, trötthet och allvarliga organskador. FDA:s "breakthrough therapy"-beteckning syftar till att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedel som är avsedda att behandla allvarliga eller livshotande tillstånd i USA, där preliminära kliniska bevis indikerar att terapin kan visa betydande förbättringar jämfört med tillgängliga behandlingsalternativ. Särläkemedelsstatus i Japan beviljas läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar med ett stort medicinskt behov som ännu inte tillgodosställts.

Rilzabrutinib är redan godkänt i USA och EU för behandling av immunologisk trombocytopeni (ITP). Båda de nya utnämningarna, "breakthrough therapy" och särläkemedelsstatus, understryker Sanofis engagemang för att utveckla innovativa mediciner för sällsynta sjukdomar där det finns begränsade eller inga godkända behandlingsalternativ.