Sanofis genterapi SAR446268 godkänd för förenklad prövning i USA
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet FDA har beviljat Sanofis genterapi SAR446268, avsedd för behandling av myotonisk dystrofi typ 1, status som "Fast Track". Sjukdomen är en sällsynt, progressiv muskelsjukdom utan godkända behandlingar.
Paris, 23 september 2025 – USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har gett SAR446268, Sanofis engångsbehandling med AAV-genterapibehandling för icke-kongenital myotonisk dystrofi typ 1 (DM1), status som "Fast Track". Denna utvärderingsprocess syftar till att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedel för allvarliga tillstånd med otillfredsställda medicinska behov.
SAR446268 använder en vektorbaserad RNA-interferens (RNAi)-metod för att tysta DMPK-genens uttryck genom en enda dos. Målet är att minska onormala RNA-fragment som orsakar defekter i muskelspliceing, vilket kan återställa normal funktion och lindra symtom som progressiv muskelsvaghet och myotoni. För närvarande finns inga godkända behandlingar för DM1, och SAR446268 är den enda undersökta terapin i klinisk utveckling.
Läkemedelskandidaten utvärderas för närvarande i en första studie på människa, en fas 1-2-studie som undersöker säkerhet, tolerabilitet och effekt. Patientrekryteringen förväntas inledas under slutet av 2025. Sanofi erhöll redan orphan drug-status för SAR446268 i både USA och EU under juli respektive oktober 2024.
Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1), även känd som Steinerts sjukdom, är en sällsynt, ärftlig och progressiv sjukdom som drabbar ungefär 1 av 2 300 personer globalt. Sjukdomen orsakas av mutationer i DMPK-genen och kännetecknas av muskelsvaghet, svårigheter att slappna av muskler (myotoni) samt påverkan på flera organsystem, inklusive hjärta, lungor och endokrina funktioner. DM1 kan ha en djupgående inverkan på livskvaliteten.