Sanofis nya genterapi får "Fast Track"-status i USA för ögonsjukdom
USA:s läkemedelsmyndighet FDA har gett Sanofis genterapi SAR446597 "Fast Track"-status för behandling av geografisk atrofi kopplad till åldersrelaterad makuladegeneration. Behandlingen är en engångsdos.
Paris, 16 juli 2025. USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat SAR446597, en engångsbehandling med intravitreal genterapi, "Fast Track"-status för behandling av geografisk atrofi (GA) till följd av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD). "Fast Track"-processen syftar till att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd med otillgodosedda medicinska behov.
SAR446597 levererar genetiskt material som kodar för två terapeutiska antikroppsfragment. Dessa riktar sig mot och hämmar två kritiska komponenter i komplementsystemet: C1s i den klassiska vägen och faktor Bb i den alternativa vägen. Denna dubbla målinriktning förväntas erbjuda kliniska fördelar genom att ge långvarig komplementhämning i ögats mikromiljö, samtidigt som behandlingsbördan minskas avsevärt genom att eliminera behovet av frekventa intravitreala injektioner.
Sanofi planerar att initiera en fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av SAR446597. Åldersrelaterad makuladegeneration är en progressiv degeneration av näthinnan som drabbar cirka 200 miljoner människor globalt. Geografisk atrofi är en avancerad form av torr AMD som kan leda till permanent synförlust.
Företaget utvärderar även en annan engångsbehandling med intravitreal genterapi, SAR402663, i en fas 1/2-studie för behandling av patienter med neovaskulär (våt) AMD. Geografisk atrofi drabbar cirka 1 miljon människor i USA och har en betydande inverkan på patienternas livskvalitet.