Sanofis läkemedel tolebrutinib fördröjde MS-progression i fas 3-studie

PARIS – Läkemedelsföretaget Sanofi har presenterat positiva resultat från sin fas 3 HERCULES-studie för läkemedelskandidaten tolebrutinib. Studien visade att tolebrutinib fördröjde tidpunkten för debut av sex månaders bekräftad funktionsnedsättningsprogression (CDP) med 31 % jämfört med placebo hos personer med icke-skovvis sekundär progressiv multipel skleros (nrSPMS).

Resultaten presenterades vid den europeiska konferensen för multipel sklerosforskning (ECTRIMS) i Köpenhamn. Ytterligare analyser visade att andelen deltagare som upplevde en förbättring av funktionsnedsättningen nästan fördubblades, från 5 % i placebogruppen till 10 % i tolebrutinibgruppen. Sanofi planerar att inleda globala ansökningar om marknadsgodkännande under andra halvåret 2024.

Studien noterade också vissa biverkningar. Patienter som behandlades med tolebrutinib upplevde en ökning av leverenzymnivåer (4,1 % jämfört med 1,6 % i placebogruppen). En deltagare i tolebrutinib-armen genomgick en levertransplantation och avled till följd av komplikationer efter operationen, innan striktare övervakningsprotokoll implementerades. Rapporter om leverenzymförhöjningar löstes utan ytterligare medicinsk intervention i nästan alla fall. Dödsfall bedömdes som icke-behandlingsrelaterade och fördelades jämnt mellan studiearmarna.

Tolebrutinib är en hjärnpenetrerande BTK-hämmare som adresserar den biologiska processen som driver sjukdomsprogression i hjärnan. Sanofi ser detta som ett viktigt steg för att möta ett stort medicinskt behov hos patienter med sekundär progressiv MS, för vilka det för närvarande saknas effektiva behandlingar. Företaget ser också fram emot resultaten för tolebrutinib vid primär progressiv MS som förväntas nästa år.