Sanofis venglustat uppfyllde primära mål i fas 3-studie för typ 3 Gaucher-sjukdom

Det franska läkemedelsföretaget Sanofi meddelade den 2 februari 2026 att dess läkemedel venglustat har uppnått alla primära och tre av fyra centrala sekundära effektmål i fas 3-studien LEAP2MONO, avsedd för behandling av typ 3 Gaucher-sjukdom (GD3). GD3 är en sällsynt lysosomal avlagringssjukdom som kännetecknas av betydande neurologiska symtom.

Venglustat, som ges oralt en gång dagligen, är inriktat på de neurologiska manifestationerna av GD3, för vilka det för närvarande inte finns några godkända behandlingar. Studien visade att läkemedlet var överlägset nuvarande enzymbehandling (ERT) när det gäller att lindra neurologiska symtom, mätt med SARA- och RBANS-skalorna. Läkemedlet visade också jämförbar effekt på icke-neurologiska parametrar, såsom förändringar i mjältens storlek, leverns storlek och hemoglobinvärden.

Sanofi planerar att ansöka om globala marknadsföringstillstånd för venglustat för GD3. Företaget har engagerat sig i forskning och behandling av sällsynta sjukdomar i decennier. Studieresultaten kommer att presenteras vid det 22:a årliga WORLD Symposium-evenemanget.

Venglustat undersöks även för behandling av Fabrys sjukdom, en annan sällsynt lysosomal sjukdom. Tidigare resultat från fas 3-studien PERIDOT för Fabrys sjukdom visade dock inte en entydig överlägsenhet för patientrapporterad smärta jämfört med enzymbehandling. En andra fas 3-studie, CARAT, för behandling av Fabrys sjukdom pågår fortfarande.

Venglustats säkerhetsprofil var generellt god. De vanligaste biverkningarna i venglustat-gruppen var huvudvärk, illamående, mjältförstoring och diarré, varav vissa var vanligare än i kontrollgruppen. Sanofi fortsätter sitt utvecklingsarbete och förbereder sig för myndighetsgranskningar.