Skyhawk utökar prövning för Huntingtons sjukdom till USA, Kanada och Storbritannien
Skyhawk Therapeutics utökar sin pivotala kliniska prövning FALCON-HD för SKY-0515 vid Huntingtons sjukdom med godkännanden i USA, Kanada och Storbritannien, vilket utökar globala studien.
Boston, MA – 14 juli 2026 – Bioteknikföretaget Skyhawk Therapeutics utökar sin centrala kliniska prövning (Fas 2/3) FALCON-HD för läkemedelskandidaten SKY-0515, avsedd för behandling av Huntingtons sjukdom. Godkännanden har erhållits från amerikanska Food and Drug Administration (FDA) för att starta studien i USA, samt från de kanadensiska och brittiska regulatoriska myndigheterna.
Med dessa godkännanden inkluderas nu USA, Kanada och Storbritannien i den globala prövningen. Tidigare har studien rekryterat patienter i Australien och Nya Zeeland. Prövningen, som utvärderar det orala, småmolekylära läkemedlet SKY-0515, involverar nu över tio länder och över tjugo studieplatser, med mer än 175 patienter inskrivna.
Enligt Skyhawk har SKY-0515, utvecklat med företagets SKYSTAR®-plattform, visat lovande resultat i tidiga studier. Data efter tolv månaders behandling indikerar en 69-procentig minskning av mHTT-protein och en 26-procentig minskning av PMS1-protein. Förbättringar observerades även i cUHDRS-mått jämfört med den naturliga sjukdomsprogressen.
Huntingtons sjukdom är en ärftlig och progressiv neurodegenerativ sjukdom där det för närvarande saknas botande behandlingar. SKY-0515 syftar till att bromsa sjukdomsprogression genom att minska nivåerna av skadliga proteiner. Företaget planerar att ta flera andra nya program till klinisk utveckling före slutet av 2027, med hjälp av sin SKYSTAR-plattform.