Skyhawk Therapeutics utökar klinisk prövning för Huntingtons sjukdom
Skyhawk Therapeutics har erhållit regulatoriska godkännanden för att inkludera USA, Kanada och Storbritannien i sin globala Falkon-HD-studie. Patientrekrytering för prövningen av SKY-0515 för Huntingtons sjukdom inleds nu i dessa länder.
Bioteknikföretaget Skyhawk Therapeutics expanderar sin globala kliniska prövning FALCON-HD för läkemedelskandidaten SKY-0515. Företaget har fått godkännanden från amerikanska, kanadensiska och brittiska myndigheter, vilket möjliggör patientrekrytering i dessa länder för studien som undersöker behandling av Huntingtons sjukdom.
Den globala prövningen, som nu omfattar mer än tio länder och över tjugo forskningsplatser, har redan inkluderat fler än 175 patienter. Fas 1/2-delen av studien har slutfört sin patientrekrytering och har visat lovande resultat. SKY-0515 har lett till en 69-procentig minskning av mHTT-protein och en 26-procentig minskning av PMS1, med förbättringar i cUHDRS-mätningar jämfört med förväntad sjukdomsprogression.
Huntingtons sjukdom är en sällsynt, ärftlig och dödlig neurodegenerativ sjukdom som drabbar tiotusentals människor globalt. För närvarande finns inga godkända behandlingar som kan bromsa eller stoppa sjukdomsförloppet. SKY-0515 är en oral behandling som utvecklats med hjälp av Skyhawks egenutvecklade SKYSTAR®-plattform.
Företaget rapporterar att SKY-0515 har uppvisat god penetration till centrala nervsystemet och har tolererats väl i de studerade dosnivåerna. Den pågående Fas 2/3 FALCON-HD-studien planerar att inkludera upp till 400 ytterligare patienter vid över 40 globala platser. Skyhawk Therapeutics planerar att ta flera andra läkemedelskandidater, utvecklade med samma plattform, in i klinisk utveckling före slutet av 2027.