Skyhawk Therapeutics utökar klinisk prövning för Huntingtons sjukdom till USA, Kanada och Storbritannien

Bioteknikföretaget Skyhawk Therapeutics har erhållit regulatoriska godkännanden i USA, Kanada och Storbritannien för att utöka sin globala prövning, benämnd FALCON-HD (004-ANZ och 004-WW), avseende läkemedelskandidaten SKY-0515 för behandling av Huntingtons sjukdom. Företaget utvecklar orala små molekyler för RNA-mål. Den pågående prövningen har nu utvidgats till att omfatta över tio länder och fler än tjugo center, med över 175 patienter rekryterade hittills.

Tidiga data från studier av SKY-0515 indikerar att läkemedlet är generellt väl tolererat och har visat en signifikant minskning av mutant huntingtin-protein (mHTT) och PMS1-protein. Företaget rapporterar också en förbättring av cUHDRS-poäng jämfört med baslinjen och den naturliga sjukdomsutvecklingen, vilket tyder på en potentiell sjukdomsmodifierande effekt.

Huntingtons sjukdom är en sällsynt, ärftlig och dödlig neurodegenerativ sjukdom som drabbar tiotusentals individer. För närvarande finns inga godkända behandlingar som kan bromsa eller stoppa sjukdomens progression. SKY-0515 är designat för att minska nivåerna av mHTT och PMS1-protein hos patienter.

"Vi är glada över att inleda patientrekrytering för vår prövning i USA, Storbritannien och Kanada," sade Sergey Paushkin, Skyhawks chef för forskning och utveckling. Han tillade att läkemedlet, som administreras som en daglig tablett, har potential att bli en efterlängtad behandlingsmetod för patienter med Huntingtons sjukdom.