Ultomiris-studie uppnådde inte primärt effektmått vid HSCT-TMA
AstraZenecas Ultomiris-läkemedel misslyckades med att visa statistiskt signifikant förbättring i den primära effektmåttet för händelsefri överlevnad i en Fas 3-studie för patienter med trombotisk mikroangiopati efter stamcellstransplantation (HSCT-TMA).
Nya data från AstraZeneca visar att läkemedlet Ultomiris inte uppnådde det primära effektmåttet i en viktig Fas 3-klinisk studie. Studien, som involverade vuxna och ungdomar (12 år och äldre) med trombotisk mikroangiopati efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT-TMA), jämförde Ultomiris med placebo.
Resultaten från studien ALXN1210-TMA-313 visade att Ultomiris (ravulizumab) inte nådde statistisk signifikans för den primära effektmåttet, vilket var händelsefri överlevnad fram till 26 veckor. Den primära effektmåttet definierades som tiden från randomisering.
HSCT-TMA är en sällsynt och allvarlig komplikation som kan uppstå efter hematopoetisk stamcellstransplantation och som är associerad med hög morbiditet och mortalitet. Avsaknaden av statistisk signifikans i det primära effektmåttet tyder på att Ultomiris inte visade en övertygande fördel jämfört med placebo för denna patientpopulation.
AstraZeneca har ännu inte publicerat fullständiga studieresultat eller analyser. Företaget planerar att presentera mer detaljerad information vid framtida vetenskapliga möten. Effekterna av dessa resultat på Ultomiriss framtida utveckling för HSCT-TMA-indikationen kommer att observeras.