AstraZenecas och Ionis Wainua godkänns i USA för behandling av ärftlig transtyretinamyloidos

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt Wainua (eplontersen) för behandling av polyneuropati hos vuxna med ärftlig transtyretin-medierad amyloidos (hATTR-PN). Godkännandet, som meddelades den 21 december 2023, markerar en ny behandlingsmöjlighet för denna sällsynta och allvarliga sjukdom. Det är även det första godkända läkemedlet för ATTRv-PN som patienten själv kan administrera via en autoinjektor.

Godkännandet baseras på de positiva resultaten från den globala Fas III-studien NEURO-TTRansform. Studien visade att Wainua konsekvent och långvarigt förbättrade både nervskador, mätt genom modifierat Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), och livskvalitet, mätt med Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN). Dessa resultat har även publicerats i The Journal of the American Medical Association (JAMA).

ATTRv-PN är en progressiv sjukdom som leder till skador på perifera nerver, vilket kan leda till motorisk funktionsnedsättning och inom tio år efter diagnos ofta är dödlig om den inte behandlas. Wainua är en LICA-läkemedel (ligand-conjugated antisense oligonucleotide) som verkar genom att minska produktionen av transtyretin (TTR) protein i levern.

AstraZeneca och Ionis Pharmaceuticals, som samarbetar kring läkemedlet, har utvidgat sitt globala avtal för Wainua. Bolagen siktar nu på godkännande i Europa och andra regioner. Wainua har erhållit status som särläkemedel (Orphan Drug Designation) i både USA och EU.