FDA godkänner Ultomiris för behandling av IgA-nefropati
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett ett accelererat godkännande till AstraZenecas läkemedel Ultomiris för behandling av vuxna med IgA-nefropati.
AstraZenecas dotterbolag Alexion har erhållit ett accelererat godkännande från amerikanska FDA för läkemedlet Ultomiris (ravulizumab). Preparatet är avsett för vuxna patienter med primär immunglobulin A-nefropati (IgAN) som löper risk för sjukdomsprogression. Syftet med behandlingen är att reducera proteinuria, det vill säga förekomsten av protein i urinen.
Beslutet grundar sig på en interimsanalys från den pågående fas III-studien I CAN, där Ultomiris uppvisade en minskning av proteinuri med 43,4 procent jämfört med placebo vid 34 veckors uppföljning. Eftersom godkännandet är villkorat, krävs att ytterligare data bekräftar den kliniska nyttan avseende njurfunktionens långsiktiga bevarande för att ett fullständigt godkännande ska kunna upprätthållas.
IgA-nefropati är en inflammatorisk njursjukdom som drabbar mer än 200 000 personer i USA. Sjukdomen involverar en felaktig aktivering av kroppens komplementsystem, vilket leder till skador på njurarnas filterenheter. Ultomiris är den första C5-hämmaren som godkänts för denna indikation och administreras intravenöst var åttonde vecka.