Vanda Pharmaceuticals får EMA:s rekommendation för läkemedelsdesignering av imsidolimab för generaliserad pustulös psoriasis

Vanda Pharmaceuticals meddelade att Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för särläkemedel har antagit en positiv rekommendation om att bevilja "orphan drug designation" (status för särläkemedel) för imsidolimab, bolagets utredningsläkemedel, för behandling av generaliserad pustulös psoriasis (GPP). Detta är första gången som GPP erkänns som en distinkt sällsynt sjukdom i Europeiska unionen (EU) genom denna utmärkelse.

GPP är en allvarlig, kronisk och potentiellt livshotande inflammatorisk hudsjukdom som är genetiskt och kliniskt skild från plackpsoriasis. Sjukdomen drivs av en dysreglering i interleukin-36 (IL-36) signalvägen och kännetecknas av utbredda pustulära utbrott och systemisk inflammation.

Imsidolimab verkar genom att hämma IL-36-receptorsignaleringen och adressera den brist på endogen IL-36-receptorantagonist som observerats hos patienter med GPP. Denna mekanism syftar till att motverka den underliggande patologin i sjukdomen.

EMA:s status som särläkemedel beviljas läkemedel avsedda för behandling av sällsynta, livshotande eller kroniskt försvagande tillstånd som drabbar färre än 5 av 10 000 personer i EU. Fördelarna inkluderar protokollassistans, reducerade regulatoriska avgifter och marknadsexklusivitet efter godkännande.

Denna status följer liknande regulatoriska erkännanden i USA och Japan. Vanda Pharmaceuticals ansökan om godkännande för imsidolimab för GPP är för närvarande under granskning av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA), med ett förväntat beslutdatum den 12 december 2026.