Vivacta Bio får FDA:s status som särläkemedel för behandling av autoimmun hemolytisk anemi
Vivacta Bio och Grit Bio har erhållit status som särläkemedel (ODD) från amerikanska läkemedelsverket (FDA) för den experimentella terapin GT801.
Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd. och Beijing Grit Biotherapeutics Co., Ltd. har meddelat att amerikanska läkemedelsverket (FDA) har beviljat GT801, Vivacta Bios ledande prövningsläkemedel, status som särläkemedel (Orphan Drug Designation, ODD) för behandling av autoimmun hemolytisk anemi (AIHA).
GT801 är en experimentell in vivo CAR-T-terapi som använder lipidnanopartiklar (LNP) för att leverera mRNA till patientens T-celler. Målet är att generera CAR-T-celler direkt i kroppen för att identifiera och eliminera CD19-positiva B-celler. Detta tillvägagångssätt syftar till att förenkla behandlingen jämfört med traditionella ex vivo CAR-T-metoder, vilka kräver isolering, odling och återinfusion av celler.
AIHA är en autoimmun sjukdom där kroppen felaktigt förstör röda blodkroppar. Trots befintliga terapier upplever vissa patienter otillräcklig sjukdomskontroll, vilket understryker behovet av nya behandlingsalternativ.
Tidiga kliniska resultat för GT801 har visat lovande tecken. Två patienter med AIHA som behandlades med GT801 uppnådde fullständig remission. Deras hemoglobinvärden ökade och B-cellsantalet minskade. Statusen som särläkemedel i USA ger incitament, såsom skattelättnader och undantag från avgifter för ansökningar om marknadsföringstillstånd, för att stödja den fortsatta utvecklingen av terapin.